| Ataluren | |
| Ataluren | |
| Identificación | |
|---|---|
| Nombre IUPAC | Ácido 3- [5- (2-fluorofenil) -1,2,4-oxadiazol-3-il] benzoico |
| Sinónimos |
PTC124 |
| N o CAS | |
| N o ECHA | 100,132,097 |
| PubChem | 11219835 |
| Sonrisas |
Fc3ccccc3c1nc (no1) c2cc (ccc2) C (= O) O , |
| InChI |
InChI: InChI = 1 / C15H9FN2O3 / c16-12-7-2-1-6-11 (12) 14-17-13 (18-21-14) 9-4-3-5-10 (8- 9) 15 (19) 20 / h1-8H, (H, 19.20) InChIKey: OOUGLTULBSNHNF-UHFFFAOYAJ Std. InChI: InChI = 1S / C15H9FN2O3 / c16-12-7-2-1-6-11 (12) 14-17-13 (18-21-14) 9-4-3-5-10 (8- 9) 15 (19) 20 / h1-8H, (H, 19,20) Est. InChIKey: OOUGLTULBSNHNF-UHFFFAOYSA-N |
| Propiedades químicas | |
| Fórmula bruta |
C 15 H 9 F N 2 O 3 [Isómeros] |
| Masa molar | 284.242 ± 0.0139 g / mol C 63.38%, H 3.19%, F 6.68%, N 9.86%, O 16.89%, |
| Unidades de SI y STP a menos que se indique lo contrario. | |
El ataluren , también conocido como código PTC124 , es el ingrediente activo de un fármaco utilizado en la distrofia muscular de Duchenne.
Está diseñado por la compañía farmacéutica PTC Therapeutics (en) y se vende bajo la marca Translarna .
Actualmente se encuentra en un ensayo clínico para el tratamiento de la fibrosis quística .
Ataluren es una molécula de pequeña masa molecular , ácido 3- [5- (2-fluorofenil) -1,2,4-oxadiazol-3-il] benzoico.
Ataluren permite que el sistema de traducción de ARNm ribosómico a proteína evite las señales de terminación ilícitas asociadas con mutaciones sin sentido . Una mutación sin sentido es una sustitución puntual básica en el ADN que reemplaza un codón que especifica un aminoácido con un codón de terminación . Esta mutación en el ADN da como resultado la transcripción de un ARNm que también lleva, en lugar de un codón que normalmente especifica este aminoácido, un codón de terminación que, a su vez, especifica el final de la traducción genética y la liberación de un péptido incompleto.
Sin embargo, existe un debate en curso sobre la pregunta: ¿es ataluren realmente una molécula funcional (al "desviar" un codón sin sentido) o, si no funciona, el resultado es falso? Positivo de la luciferasa utilizada?
En las formas de miopatía de Duchenne con mutación sin sentido, la molécula aumenta la expresión de distrofina . Funcionalmente, mejora la prueba de marcha de seis minutos , pero solo si está entre 300 y 400 m.
La 23 de mayo de 2014, el Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos concede la autorización para el uso de ataluren en la distrofia muscular de Duchenne .