Elosulfasa alfa

La Elosulfase Alfa es una versión recombinante de la enzima N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa  (en) .

Autorización de mercadeo

Fue comercializado por BioMarin Pharmaceutical bajo el nombre de Vimizim para el tratamiento del síndrome de Morquio A o mucopolisacaridosis tipo IV A que es causada por una deficiencia de esta N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa.

Fue aprobado para uso terapéutico en los Estados Unidos por la Administración de Alimentos y Medicamentos en 2014 y en Francia el1 er de octubre de 2014.

Notas y referencias

  1. "La  FDA aprueba Vimizim para tratar el trastorno enzimático congénito raro  " , Administración de Alimentos y Medicamentos ,14 de febrero de 2014
  2. "  Opinión de la Comisión de Transparencia  " , en http://www.has-sante.fr , Haute Autorité de santé ,20 de enero de 2015(consultado el 20 de febrero de 2015 ) .

Ver también

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